Mögliche neue Behandlungsstrategie gegen progerie

Progerie ist eine sehr seltene Erkrankung, wirkt sich auf etwa 18 Millionen Kinder und führt zu VORZEITIGEM Altern und Tod in der Adoleszenz von Komplikationen des Herz-Kreislauf-Erkrankungen. In einer Studie an Mäusen und menschlichen Zellen, Forscher am schwedischen Karolinska-Institut und IFOM, des FIRC Institute of Molecular Oncology in Italien, haben erkannt, wie antisense-Oligonukleotid-Therapien verwendet werden könnten, als mögliche neue Behandlungsoption für die Krankheit. Die Ergebnisse sind veröffentlicht in der Zeitschrift Nature Communications.

Progerie oder Hutchinson-Gilford progerie-Syndrom hat genetische Ursachen und geht mit progerin, ein Mangel in form der lamin A protein in den Zellkern. Die mutation, hemmt die Zellteilung, das identifiziert wurde, im Jahr 2003 von der Forscherin Maria Eriksson, co-Autor der aktuellen Studie. Die betroffenen Kinder sterben meist in der frühen Adoleszenz von Komplikationen des Herz-Kreislauf-Erkrankungen.

So weit, mehr als ein Dutzend Behandlungen von progerie getestet wurden, in unterschiedlicher Weise, aber, wenn es um die Durchführung klinischer Studien bei Patienten mit progerie, sind die Ergebnisse enttäuschend.

„Wir haben gesehen, positive Effekte bei der Behandlung von Mäusen, aber beim Menschen die Wirkung wurde zu klein. Wir müssen deshalb Umdenken und neue Wege finden, um die Krankheit zu behandeln,“ sagt Maria Eriksson, professor am Institut für Bio-und Ernährungswissenschaften am Karolinska Institutet.

In der neu veröffentlichten Studie verwendeten die Forscher zellproben von Kindern mit progerie, zeigen eine beeinträchtigte Funktion der Telomere am Ende der Chromosomen, und die Ansammlung von so-genannt telomeric non-coding RNA. Durch Zugabe von antisense-Oligonukleotiden, die eine Behandlung zur Inaktivierung von schädlichen Gene, die Forscher waren in der Lage, um die Ebene von telomeric non-coding RNA. Dies führte zu einer mehr normalisiert die Zellteilung, was würde wahrscheinlich verbessern der Patienten‘ Bedingungen und verlängern Ihre Lebensdauer.

„In einer gen-veränderten Mausmodell für progerie in der gleichen Weise behandelt, wir sahen eine signifikante Zunahme sowohl der maximalen Lebenserwartung, bis zu 44 Prozent und die Durchschnittliche Lebenserwartung von 24 Prozent“, sagt Agustin Sola-Carvajal, ehemaligen postdoc in Eriksson ‚ s research group und co-Autor der Studie. „Diese Ergebnisse sind sehr vielversprechend.“

Progerin ist auch in gesunden Probanden und wurde beobachtet, um die mit dem Alter zunehmen, was die Ergebnisse sind auch wichtig für die normale Alterung und altersbedingte Krankheiten.