Helfen können auf dem Weg für Menschen mit Muskeldystrophie

Forscher in Florida nie erwartet so viel Erfolg mit einer Droge, die Sie entwickeln sind zur Behandlung von Muskeldystrophie.

„Die Ergebnisse sehen besser aus als wir uns vorstellen konnten“, sagte Matthew Disney, the Scripps Florida führenden Wissenschaftler der Forschung.

Das Medikament verbessert die Muskel Mängel, die keine offensichtlichen Nebenwirkungen, die in tests mit Mäusen, die Scripps-Forscher sagen. Menschlichen Studien noch durchgeführt werden müssen.

Die Forschungs-Ziele ist die häufigste form der Muskeldystrophie bei Erwachsenen, myotonic Dystrophie Typ 1, die schätzungsweise betreffen rund 1 8.000 Menschen, nach den National Institutes of Health.

Ärzte oft misdiagnose die Krankheit, was bedeutet, mehr Menschen könnte tatsächlich betroffen sein, sagte Molly White, CEO der San Francisco-basierte Myotonic Dystrophy Foundation.

Genetische Studien zeigen, dass die tatsächlichen zahlen sind mehr als drei mal höher, etwa 1 von 2.500, sagte Sie.

Die Symptome der Erbkrankheit entstehen in späten teenager-oder frühen Erwachsenenalter. Sie gehören Muskel verspannen Schloss -, Kiefer -, früh beginnender grauer Star, Gehirn Nebel, Muskelschwund und Schwäche, Verdauungs-Schwierigkeiten und plötzliche Herztod, Weiß sagte.

Im Jahr 2018, Disney ‚ s drug development company Expansion Therapeutics wurde Scripps Florida die größte Spin-Off, da die Gründung des Instituts im Jahr 2014. Ausbau Therapeutics, die Entwicklung von Medikamenten, die Ziel-Muskeldystrophie, die aus betreibt der wet-labs an der Florida Atlantic University angrenzend an Scripps Florida, Jupiter, sowie San Diego.

Im Jahr 2015, Disney war ein Empfänger der „Pioneer Award“ von der National Institutes of Health für Wissenschaftler entwickeln wegweisende Ansätze.

Im Februar, Disney und sein Forschungs-team angekündigt, die Entwicklung einer Verbindung, die könnte dazu beitragen, dass Brustkrebs-Patientinnen, die mehr empfänglich für die Behandlung.