Neue Studie-Plattform beschleunigen könnte das finden einer Heilung für Parkinson-Krankheit

Trotz 30 Jahren Forschung, nicht eine einzige Therapie gefunden worden, um erfolgreich verzögern oder stoppen das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit (PD). In der Zeitschrift der Parkinson-Krankheit, berichten Wissenschaftler auf die Möglichkeit, mit einem multi-arm, multi-stage (MAMS) – Testversion der Plattform zu bewerten mehrere mögliche Therapien auf einmal, mit Erkenntnissen aus anderen Krankheiten.

Viele potenzielle krankheitsmodifizierende Therapien wurden als geeignet für die klinische Evaluierung in der PD. Jede mögliche Heilung für PD muss auch durch drei klinische Studie der Phasen um seine Sicherheit zu prüfen, ob es Anzeichen für eine Verbesserung der PD, und ob es irgendeinen sinnvollen nutzen für die Menschen mit PD. Läuft eine klinische Studie ist eine große Logistische, kostenintensive und zeitaufwendige Unterfangen ist. Für einen einzigen neuen Therapie kann dieser Prozess dauert den besten Teil von einem Jahrzehnt. Derzeit werden phase-II-und phase-III-Studien in der PD eingerichtet sind isoliert von einander, ein Prozess, der langwierig, kostspielig und ineffizient.

In diesem Beitrag werden die Wissenschaftler das Konzept der Einführung einer multi-arm, multi-stage (MAMS) PD-Studie-Plattform. MAMS trials testen viele mögliche Therapien parallel (multi-arm), übergang nahtlos durch die verschiedenen Phasen (multi-Phase), d.h., aus einer phase-II-Sicherheit und Wirksamkeit Studie um eine phase-III-Studie. Frühe Analysen erlauben erfolglosen Therapien ersetzt werden. Bei den interim-checkpoint, unwirksam Arme fallen gelassen und ersetzt durch die neue Behandlung Arme, wodurch die kontinuierliche Evaluierung der Interventionen.

MAMS trial-Plattformen gibt es bereits für Prostata -, Nieren -, und Oropharynx Krebs und werden derzeit entwickelt in Großbritannien, die sich für andere neurogenerative Erkrankungen wie der progressiven multiplen Sklerose (PMS) und die Motoneuron-Krankheit (MND).

„Die gegenwärtige Art, wie wir Studien bei Parkinson ist zu langsam und ineffizient“, erklärte der Erstautor Camille Buchholz Carroll, MD, Ph. D., Applied Parkinson ‚ s Research Group, University of Plymouth, Faculty of Health, Plymouth, Großbritannien. „Wir entwickeln müssen, um neue Möglichkeiten zu Studien wie der MAMS trial-Plattform, die den Prozess beschleunigen wird und bringen uns näher an der Suche nach einem Heilmittel, schneller. Wir haben die Möglichkeit zu lernen aus den Erfahrungen in diesen anderen Bedingungen und design-eine neue Studie, die die Arbeit für Menschen mit Parkinson.“

Weil ein MAMS-Studie für PD bewerten würde viele mögliche Behandlungen, ist es wichtig, dass ein weithin gebilligt-core-Protokoll entwickelt wird, wird untersuchen, Ergebnisse und Ziele, die sinnvoller für die Patienten. Dr. Carroll und Kollegen beschreiben die Herausforderungen der Drogen-Auswahl, Test design, Gliederung und Ergebnisse der Maßnahmen, Art und Stadium der PD getestet werden, und wie man am besten Messen PD. Sie erforschen, wie sich diese Herausforderungen erfüllt wurden, die in vielversprechende MAMS Studien eingeleitet, die auch auf andere Krankheiten einschließlich der STAMPEDE-Studie; Motor Neuron Disease Systematic Multi-Arm, Adaptive, Randomisierte Studie (MND SMART]; und UK MS Gesellschaft 2018-2022 Forschung Strategie.

„Ich persönlich war sehr aufgeregt, um zu Lesen über diese neue Entwicklung“, sagte Prof. Bas Bloem, Co-Editor-in-Chief der Zeitschrift. „Es gibt viele vielversprechende Medikamente in der pipeline, die das potential zu verlangsamen das Fortschreiten der PD, aber unter, dass die Hypothese, der test ist noch ein langer und umständlicher Prozess. Der neue Ansatz, der hier beschrieben birgt ein großes Versprechen für die Erleichterung dieses komplexen Verfahrens, so dass wir uns sammeln können, die erforderlichen Nachweise für neue Behandlungsmethoden viel schneller als zuvor. Patienten werden sicherlich begrüßen diese Entwicklung als gut!“

Die Autoren betonen, dass zur Maximierung des Potenzials der MAMS-Plattform, die Studie läuft über viele Jahre und befragen viele Fragen der Forschung, ist es entscheidend, dass es eine pipeline, die kontinuierlich identifizieren und bewerten geeignete Wirkstoffkandidaten. Außerdem, bei den Ergebnissen müssen Maßnahmen ausgewählt werden, die empfindlich genug, um Veränderungen im Krankheitsverlauf über interim-Stufen sowie die gesamte Dauer der Studie.

„Wir glauben, dass ein MAMS-Studie für PD ist möglich und könnte sich dramatisch beschleunigen die Suche nach einem Heilmittel“, Schloss Dr. Carroll. „In den kommenden 12-18 Monaten werden wir die Arbeit mit the Cure Parkinson‘ s Trust und anderen Organisationen, National und International, zu erreichen.“