Entdeckung könnte helfen, verlangsamen das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit
Eine Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern an der Rutgers Universität und des Scripps-Forschung führte zu der Entdeckung eines kleinen Moleküls, die möglicherweise verlangsamen oder stoppen das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit.
Parkinson, die betrifft 1 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten und über 10 Millionen weltweit, nach der Parkinson Foundation, ist eine neurodegenerative Erkrankung ohne Heilung. Symptome entwickeln sich langsam im Laufe der Zeit und kann lähmend sein für die Patienten, die meisten erkennbar entwickeln, zittern, langsame Bewegungen und ein schlurfender Gang.
Ein wesentliches Merkmal der Parkinson-Krankheit ist ein protein namens α-synuclein, die sich in einer abnormen form in Zellen des Gehirns, wodurch Sie zu degenerieren und sterben. Allerdings wurde es schwierig, den Gegner α-synuclein, weil Sie nicht über eine Feste Struktur und behält seine Form zu verändern, so dass es sehr schwierig für die Drogen zum Ziel hat. Weil höhere Niveaus des proteins im Gehirn beschleunigen die degeneration von Gehirnzellen, die Wissenschaftler wurden auf der Suche nach Möglichkeiten zur Verringerung der protein-Produktion als eine form der Behandlung.
2014, Parkinson-Experte und Wissenschaftler M. Maral Mouradian, William Dow Lovett Professor von Neurologie und Direktor der Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Institute für Neurologische Therapie, kontaktiert Matthew D. Disney, Chemie-professor am Scripps Research in Florida, erforschen Sie eine neuartige Idee für die Behandlung der Parkinson-Krankheit mit Hilfe einer neuen Technologie, entwickelt von Disney.
Disney ‚ s Methode entspricht, RNA-Struktur mit kleinen Molekülen oder Medikamenten-ähnliche verbindungen. Die beiden Mitarbeiter geglaubt, dass diese innovative Technologie benutzt werden könnte, ein Medikament zu finden, dass die Ziele der boten-RNA-codes, die für α-synuclein, die Ursachen der Krankheit, um die Produktion des proteins in den Gehirnen von Parkinson-Patienten. Da das protein selbst kann nicht mit Medikamenten behandelt, die RNA könnte eine robuste und zuverlässige Ziel.
Sie hatten Recht. Die NIH-finanzierten Studie, die veröffentlicht wurde in den Proceedings der Nationalen Akademie der Wissenschaften am 3. Januar, zeigte sich, dass durch targeting von messenger-RNA, fand das team eine Verbindung, die verhindert, dass die schädlichen Parkinson-protein gemacht werden. Diese neue Verbindung namens Synucleozid, reduziert spezifisch α-synuclein Stufen und schützt die Zellen vor der Toxizität der fehlgefalteten form des proteins, was darauf hindeutet, dass es das Potenzial hat, zu verhindern, Fortschreiten der Krankheit.
„Wir fanden das Molekül sehr selektiv sein, sowohl auf der mRNA-Ebene und protein-Ebene,“ Disney sagt.
„Derzeit gibt es keine Heilung für die Parkinson-Krankheit, und es ist wirklich eine verheerende Krankheit. Zum ersten mal entdeckten wir ein Medikament-ähnlichen Verbindung, die das Potenzial hat, zu einer Verlangsamung der Krankheit, bevor es Fortschritte durch einen völlig neuen Ansatz“, sagte Mouradian. Eine solche Behandlung wäre sehr effektiv für Menschen, die in den frühen Stadien der Krankheit mit minimalen Symptomen, sagte Sie.
„Mehrere andere experimentelle Medikamente, die derzeit getestet werden, für die Parkinson-Krankheit sind Antikörper, die das Ziel einer sehr späten Phase von α-synuclein protein-Aggregaten. Wir wollen verhindern, dass diese protein-Klumpen bilden in den ersten Platz, bevor Sie Schaden anrichten und führen zu einer fortschreitenden Krankheit.,“ sagte Sie. „Diese neue Verbindung hat das Potenzial, das zu tun, und konnte den Lauf des Lebens, für Menschen mit dieser verheerenden Krankheit.“
Mouradian, sagt diese Entdeckung ist ‚vielversprechend‘ und ist eifrig für die nächsten Schritte in der Optimierung und testen der Verbindung. Zusätzlich, dies kann profitieren eine weitere vernichtende Krankheit, die auch α-synuclein-Klumpen, bekannt als Demenz mit Lewy-Körperchen. Weiter, dieses neue Konzept des targeting-RNA zu reduzieren, protein-Produktion entwickelt, die in Disney ‚ s Labor an Scripps-Forschung angewendet werden kann, um andere herausfordernde Krankheiten wegen Ihrer ähnlichen undruggable Proteine, einschließlich der Alzheimer-Krankheit.