Heller Möglichkeiten für die Behandlung von Blindheit
Fortschritte in der präklinischen Forschung sind nun übersetzt in innovative klinische Lösungen für die Blindheit, eine review veröffentlicht in der 10th Anniversary Serie von Science Translational Medicine zeigt.
Die Beurteilung verfasst von José In der Sahelzone, Jean Bennett und Botond Roska fasst die jüngsten therapeutische Strategien für die Behandlung von blendenden Krankheiten, die sind sehr ermutigend.
Zusammenfassung
Gen-Ersatz oder gene-editing-Strategien könnte möglicherweise das Sehvermögen verbessern und führen zu nah an der normalen visuellen Ergebnisse. Frühe intervention während der frühen Stadien der netzhautdegeneration, bei der die Photorezeptoren (Stäbchen und Zapfen) sind noch intakt, besonders vielversprechend ist. Die erste zugelassene Gentherapie der Leber angeborene Erblindung (LCA) mit bestätigt biallelic RPE65-mutation hat den Weg geebnet für mehr als 30 gen-Ersatz-Studien weltweit, die in anderen Bedingungen, wie z.B. denjenigen, die in der klinischen phase III für die choroideremia, Achromatopsie und Leber Hereditäre Optikusneuropathie.
Gen-unabhängige Strategien, Ziel, zu verhindern oder verlangsamen die progressive degeneration von photorezeptorzellen mit neuroprotektiven Wirkstoffen für ein breites Spektrum von Netzhaut-dystrophien. Neuroprotektive Strategien, insbesondere solche, die für die Erhaltung Kegel, sind der beste Ansatz für die Behandlung von Krankheiten, wo es laufende lichtempfänger Zell-degeneration.
Stammzellen-Therapie, optogenetische-Therapie, Netzhaut-Prothesen werden verwendet, um die Sehfähigkeit wiederherzustellen, die während der späteren Stadien der degeneration der Netzhaut. Diese Ansätze angewendet werden können, unabhängig von der ursächlichen mutation und erwartet, dass die Wiederherstellung einem niedrigen Grad von Sehvermögen bei blinden Patienten. Stammzell-Therapien zu ersetzen, Entartete Zellen, die für die Wiederherstellung vision sind in der Entwicklung oder klinischen Evaluierung in einer Vielzahl von retinalen Degenerationen, z.B. für die „non-neovascular“ form (im Zusammenhang mit dem schrittweisen Verlust von Photorezeptoren und RPE-Zellen) der altersbedingten Makula-degeneration (AMD), die für erbliche Netzhaut-dystrophien (IRDs) und dem retinalen pigment-Epithel (RPE) – Ersatz.
Gehirn-Maschine-Schnittstelle-Technologien mithilfe von Elektroden-arrays oder optogenetik kann stimulieren die visuelle Weg hinter der Netzhaut. Elektrische stimulation des primären visuellen cortex ist ein mögliches Szenario, das derzeit in klinischen Studien.
Optogenetische Therapie macht die Zellen empfindlich gegenüber Licht durch Ausdruck einer optogene Kodierung einer Licht-des aktivierten Kanals oder der Pumpe in den übrigen inneren retinalen Zellen. Es könnte verwendet werden, um resensitize eine degenerierte Netzhaut für sichtbares Licht unabhängig von der mutation verursacht lichtempfänger Zelle Verlust.
Netzhaut-Prothesen, die in der Lage sind, zu reaktivieren übrigen retinale schaltkreise auf der Ebene von bipolar-oder ganglion-Zellen nach der lichtempfänger Zelle Verlust. Beide Epiretinale und subretinale Implantate sind in der Lage, zu stimulieren, einen Licht-unempfindlich degenerierte Netzhaut und zur Wiederherstellung der teilweisen vision, in der blinde Menschen.
Beschleunigung der therapeutischen Entwicklungen in der Augenheilkunde
Bestimmte Eigenschaften machen die Augen besonders gut geeignet für die diagnostische und therapeutische Erforschung: einfacher Zugriff, kleines Volumen, hohe interne Abschottung und stabile zellpopulationen. Die optische Transparenz des Auges ermöglicht die direkte Visualisierung mit high-resolution-Bildgebung und präzise Auswertung der krankheitsphase und Therapieerfolg. Die relativ immun Privileg des Auges, insbesondere der subretinale Raum, reduziert unerwünschte Reaktionen auf injizierten Vektoren und Gentherapie-Produkten. Allerdings waren die Fortschritte in der Augenheilkunde ist untrennbar verbunden zu einem besseren Verständnis der Morphologie und Funktion des visuellen Systems.