Unbezahlbar Heilmittel für baby-Kosten 2,1 Millionen US-Dollar, aber Versicherer bezahlt, und jetzt ist Sie erwarten, um zu Leben

Vier Monate alte Ainsley Cardente lächelt, genießt das „Hubschrauber“ – Fahrten von Ihrer Mutter und Proteste, wenn das Mittagessen wird spät. Ganz normale, einfach alles. Und Ihr Leben wird voraussichtlich auch so bleiben Dank eines 2,1 Millionen US-Dollar Medikament vor kurzem infundiert in Ihre kleinen Körper durch die ärzte von der Johns-Hopkins-Krankenhaus.

Ainsley wurde geboren mit einer seltenen genetischen Störung namens Spinale Muskelatrophie oder SMA, dass tötet die meisten Babys im Alter von 2. Nur selten gibt es weniger schwere Versionen wie die, die betrübt Ainsley, führen zu einem langsameren, aber immer noch katastrophalen Rückgang.

„Sie werden sich nie in einem Rollstuhl; Sie werden nie das Gefühl, wie eine kranke person,“ sagte Kate Cardente, Ainsley ‚ s Mutter, eine Arzthelferin von der Annapolis-Vorort von Arnold. „Sie wird sich nie daran erinnern.“

Aber Ainsley fast gar nicht Medizin bekannt als Zolgensma. Auf dem Markt seit Mai, es ist die nation der teuerste verschreibungspflichtige Medikament und die Cardentes‘ Versicherer zunächst weigerte sich, die Kosten zu decken. So Cardente und Ihr Mann, David, kämpfte, um es genehmigt. Ein Brief von Ainsley ist Arzt an der Johns-Hopkins-Krankenhaus, einem top SMA-Experte, half gewinnen Abdeckung.

„Wir haben viel zu dankbar sein für dieses Jahr,“ Cardente sagte auf einer Johns Hopkins outpatient center in Dundalk, wie eine Linie gepumpt, der das Medikament in Ainsley Fuß ungefähr eine Stunde.

Aber die emotionalen und möglichen finanziellen Belastung ist wahrscheinlich vertraut, dass viele Familien ohne die Fähigkeit zu zahlen aus eigener Tasche für die notwendigen Medikamente. Als weitere gen-Therapien und anderen innovativen und ultra-teure—Behandlungen zugelassen sind, in den kommenden Jahren solche Herausforderungen sind wahrscheinlich immer häufiger, auch als Sie erzeugen Hoffnung.

„Ainsley Los ist, normal zu sein, und, oh mein Gott, das ist so großartig“, sagte Dr. Tom Crawford, die Hopkins pädiatrischen Neurologen, der behandelt Ainsley und jedes Kind mit SMA in der region. „Dies ist eine neue Welt, aber die Gesellschaft ist zu haben, um herauszufinden, wie Sie zu bezahlen.“

Der Kongress ist die Auseinandersetzung nun mit der Frage, wie die Kosten für Arzneimittel, das wichtigste für die späte US-Rep. Elijah Cummings. Pharmaunternehmen sagen, einige der sky-hohe Kosten durch Forschung und Entwicklung von neuartigen, lebensrettenden Arzneimitteln richtet sich an kleine Anzahl von Patienten. Aber andere, ältere, weit verbreitete Medikamente haben auch sprang in den Kosten.

In einem Bericht vom April letzten Jahres, Cummings, Baltimore Demokrat, Vorsitzender des House Oversight and Reform Committee, markiert den wesentlichen Unterschied in den Kosten des diabetes-Medikaments insulin in den Vereinigten Staaten im Vergleich mit anderen Ländern. Er sagte, dass führte dazu, dass einige Patienten rationieren Ihre lebensrettenden Medikamente.

Spinale Muskelatrophie ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die führt zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, Lähmungen und oft zum Tod. Sie wird verursacht durch das fehlen eines Gens, das erzeugt ein kritisches protein benötigt zur Erhaltung der motorischen Nervenzellen. Ohne es, diese Neuronen schnell sterben.

AveXis, der Illinois-basierte biotech-Firma, die entwickelt Zolgensma, stellt fest, dass die Kosten niedriger sind als die Betriebskosten der andere wichtigste Behandlung für die Krankheit, die mehr als US $4 Millionen in einem Jahrzehnt. Biogen ist Spinraza wurde genehmigt, im Jahr 2016 von der US Food and Drug Administration erfordert aber regelmäßige und kostspielige Wirbelsäulen-Injektionen zur Eindämmung der Verschlechterung.

Zolgensma, zugelassen für Kinder unter 2 Jahre alt, funktioniert durch den Ersatz der fehlenden oder arbeitsfreien gen dauerhaft mit einer Dosis.

„AveXis erkennt die Belastung und die emotionale toll von SMA und die Dringlichkeit“ für die Behandlung vor der Neuronen sterben, wird die Firma sagte in einer Erklärung Der Baltimore Sun.

„Unser Ziel ist es, zu fördern und den Zugang für Patienten, die dies brauchen-Zeit, die Gentherapie, und wir freuen uns jedes mal, wenn ein Kind zugelassen ist für die Behandlung mit Zolgensma,“ die Aussage sagte. „Als eine einzige, einmalige intravenöse infusion entwickelt, um den langfristigen nutzen, Zolgensma der Preis spiegelt den langfristigen Wert bringt es auf den SMA-Patienten, Familien und dem Gesundheitssystem.“

Das Unternehmen sagte, dass 90% des kommerziellen Versicherungs-Patienten und 30% der Staatlich finanzierten Medicaid-Patienten sind jetzt abgedeckt. Einschließlich der Patienten in klinischen Studien, über 100 Kinder im ganzen Land wurden bis jetzt behandelt. Etwa 450 bis 500 Kinder in den Vereinigten Staaten betroffen sind, ist SMA ein Jahr.

Die Medizin ist atemberaubend, der Preis hat etwas, was Billigung, die vor kurzem von der unabhängigen watchdog-Gruppe Institut für Klinische und Wirtschaftliche Beurteilung. Die Gruppe ist-Analyse ermittelt die Kosten, war „eigentlich Recht ausgerichtet, wie gut die Behandlung auch verlängert und verbessert das Leben der Patienten“, sagte David Whitrap, ein Sprecher des Instituts.

Er sagte Novartis, die erworbenen AveXis, zunächst vorgeschlagen, es würde Preis Zolgensma auf $4 Millionen, aber dann bot es sich für die 2,1 Millionen US-Dollar.

„Dies ist eine mögliche Heilung für eine immer-tödliche Kinderkrankheiten, und deshalb ist es genau die Art von Schaukel-für-die-Zäune-innovation, die die US-Gesundheits-system soll Anreize und Belohnung,“ Whitrap sagte.

Er warnte jedoch davor, den Preis bedeutet, dass die Patienten und deren Versicherer müssen mehr zahlen „viel zu viel für alle anderen Drogen, die tun viel zu wenig für die Patienten.“ Er sagte auch, der Markt sollte nicht falsch übersetzen Ihre Unterstützung für Zolgensma Kosten als Billigung der Preis für alle gen-Therapien.

Das ist die „absolute falsche takeaway“ mit 20 neuen solche Therapien werden voraussichtlich in den nächsten fünf Jahren, sagte er. Jeder sollte einzeln bewertet werden.

Ainsley Versicherer zunächst sagte, Sie sei nicht krank genug. Sie ist eine der seltenen SMA-Fälle mit vier Kopien von einem backup-Gens vermindert die Krankheit Schweregrad. Babys mit weniger Exemplaren in der Regel sterben schnell, während diejenigen mit mehr Kopien verschlechtern sich langsamer. Ainsley wahrscheinlich gewesen wäre, in einem Rollstuhl in der Grundschule.

Forscher ursprünglich gedacht, diejenigen mit vier genkopien vielleicht nie Symptome entwickeln und werden unnötig behandelt, aber Crawford sagte, dass Sie jetzt glauben, dass eine „vanishing Sorge“ und die Risiken der Verzögerung von Behandlung zu hoch sind.

Crawford lächelte, als er beobachtete, wie ein Mitarbeiter von Krankenschwestern und andere neigen dazu, Ainsley letzten Monat. Sie luden eine große Spritze mit der Droge, die befreit worden waren, durch besonderen Kurier aus einem Werk in der Nähe von Chicago in eine kleine Kiste, die später präsentiert die Cardentes mit einem Bogen.

Ainsley saß auf dem Schoß Ihrer Mutter in einem Hopkins-ausgestellt Strampelanzug, ungerührt von der Tragweite des Tages.

Fünf bis acht SMA-Fälle identifiziert werden, in Maryland ein Jahr, und zwei Drittel der Kinder würden sterben ohne Behandlung. Über das Letzte Viertel Jahrhundert, Crawford sagt, er besuchte Dutzende von jenen Todesfällen von dem, was war bekannt als „die ausweglose Krankheit in der Pädiatrie.“

An diesem Tag jedoch, wunderte er sich, nicht mehr „ein Hospiz Arzt.“ Abgesehen von einer kleinen Menge der behandelbaren Leberschäden, er erwartet, dass Ainsley, normale Dinge zu tun, wie zur Schule gehen, und prom, und haben eine Karriere und eine Familie.

Sie war das zweite baby, für wen Crawford sicherte sich die Zulassung auf die Behandlung mit Zolgensma, und er ist sich unsicher, die Kämpfe vor. Er weiß immer noch nicht, warum Ainsley Ablehnung war, kehrte im Dezember, indem der Versicherer, ein Bundes-Versicherungs-Programm durch das US Department of Defense, wo David Cardente ist ein auditor.

CareFirst BlueCross BlueShield verwaltet die Bundes Mitarbeiter Programm für die Regierung und machte die erste Entscheidung zu sinken Abdeckung, sowie die Entscheidung rückgängig zu machen. CareFirst BlueCross BlueShield Beamten lehnte einen Kommentar für diesen Artikel.

Zusätzlich zu der Fall durch den Arzt, die Cardentes wandte sich an die anderen, darunter die Büros von Maryland Attorney General Brian Frosh, US-Sen. Chris Van Hollen von Maryland, Maryland-Gesundheits-Sekretär Robert Neall und Die Baltimore Sun.

Frosh Büro bietet Kostenlose Verbraucher-Dienstleistungen, um diese mit Rechnungs-und andere Streitigkeiten mit Leistungserbringern im Gesundheitswesen. Manchmal können die Verbraucher nicht in einer klinischen Studie, oder Sie werden verweigert eine Transplantation. Immer mehr Leute haben, Streitigkeiten über Drogen-Abdeckung.

Die Gesundheits-Bildungs-und Advocacy-Einheit in Frosh Büro arbeitet mit modernster Versicherungs-Aufsichtsbehörden beziehen kann Angelegenheiten, die für Straf-oder zivilrechtliche Bewertungen. Agenten verarbeiten etwa 2000 Beschwerden pro Jahr, einschließlich etwa 700 Beschwerden. Unter denen, die Behandlung verweigert, das Amt behauptet, eine 50% – rate von Zuschreibungen, in Höhe von Millionen von Dollar in gedeckten Kosten jedes Jahr.

Kim Cammarata, die die Einheit Direktor, sagte: die Bewohner haben Rechte in Staatliches Recht und durch die Bundes Affordable Care Act, Versicherer gehören appelle und Bewertungen außerhalb.

„Kein Zweifel, es kann hart sein, zu navigieren, das system“, sagte Sie. „Einige Fragen kann scheinen banal, aber jedes mal, wenn Sie‘ re Umgang mit einem Verbraucher ist es wichtig. Es ist Ihr Arzneimittel oder Verfahren. In der Cardentes‘ Fall, rettete dem baby das Leben.“

Es gibt mehrere Maßnahmen, die im Kongress zur Bewältigung der Kosten der Medikamente, die verschiedene Ebenen der Unterstützung. Würde man erlauben, Medicare, das Staatliche Gesundheitsprogramm für Senioren, zu verhandeln Medikament Preise. Eine von Van Hollen, genannt die „Bezahlten Wir Handeln“ beschränken würden, die Preise der Medikamente wurden basierend auf Staatlich finanzierte Forschung.

Eine im letzten Jahr veröffentlichte Studie in den Proceedings of the National Academy of Sciences festgestellt, dass alle 210 FDA-zugelassenen Medikamente von 2010 bis 2016 wurden basierend auf Steuerzahler-backed Entdeckungen. So könnte ein Gesetz angewendet haben Zolgensma, weil die Droge Unternehmen Forscher erhielten Millionen in Bundes-Zuschüsse sowie Spenden, nach KEI, eine gemeinnützige, die Spuren Finanzierung.

Es ist unklar, ob jede Maßnahme könnte passieren Kongress und unterzeichnet von Präsident Donald Trump, aber Van Hollen sagte, es ist zwingend notwendig angesichts der Tatsache, wie viele Familien hohe verschreibungspflichtige Medikament Kosten.

„Ob es eine täglich brauchen, wie insulin oder eine spezielle Behandlung wie das, was der Cardente Familie erforderlich, amerikanischen Familien sollten in der Lage sein zu leisten, die Medikamente, von denen Sie abhängen,“ der Demokrat sagte.

Dr. Margaret Mond ist chief medical officer für die Hopkins Children ‚ s Center und an der Fakultät an der Hopkins Berman Institut für Bioethik. Sie sagte, es gibt Fragen über, wie eine Gesellschaft zu zahlen für teure Behandlungen und Gesundheit im Allgemeinen.

„Die Leute sind ausgeflippt über die Ausgaben von $2 Millionen, ein Kind zu retten das Leben, aber denken Sie an all das Geld ausgegeben, am Ende des Lebens, wenn der Körper heruntergefahren“, sagte Sie. „Wir ermöglichen es, die Gesundheitsversorgung in diesem Land zu sein, unverschämt teuer.“

Die Amerikaner haben entschieden, eine Gesellschaft, die Sie nicht wollen, um die ration Gesundheitsversorgung, sagte Sie. Aber nicht jeder bezahlen kann, und es sind nicht immer die Regierung oder gemeinnützige Programme, die die Kosten zu decken, auch wenn die Behandlungen sind lebensrettend, wie Chemotherapie, sagte Sie.

Ärzte und Administratoren an der Johns Hopkins verbringen eine Menge Zeit zu entscheiden, wie, wie viel Pflege wie möglich, um den Patienten, ohne dass die Klinik, zu viel Risiko, dass es nicht erstattet wird, ist Moon sagte. Wenn Spinraza wurde genehmigt für SMA, zum Beispiel, das Krankenhaus würde Sie Fragen, die drugmaker zur Lieferung einer ersten Dosis für ein Kind, als arbeiteten Sie Versicherungsleistungen für mehr. Das war nicht möglich mit dem ein-Dosis, $2 Millionen Zolgensma.

Der medizinische Fortschritt ständig schieben die Krankenhaus-Wege zu finden, um die Kosten zu decken, sagte Sie.

„Manchmal sind wir festgefahren, unbeantwortbare Fragen,“ Moon sagte.

Ainsley ist gut jetzt, auch abrollen von hinten nach vorne und manchmal von vorne nach hinten. Die Cardentes sagte, Sie würde gerne herausfinden, ein Weg, anderen Familien zu helfen. Kate Cardente sagte, dass könnte bedeuten, einfach sagen Sie Ihnen, wie Sie plädierte für Ainsley.